附表1：近一个月（年8月17日～年9月16日）的药物审批情况
注：红色字体表示审批情况不佳的药物
Cystadrops胱氨酸贮积症（Cystinosis）是一种复杂、罕见的先天性疾病，从出生时就存在，会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，对眼睛影响很大。患者生活在对光敏感、眼睛不适和疼痛的环境中，即使在室内也经常戴着太阳镜，并为跟上学校和工作等日常活动而努力适应。因此，早期发现和及时治疗是延缓症状发展和恶化的关键，通常需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。美国食品和药物管理局（FDA）批准RecordatiRareDiseases公司的产品Cystadrops?（半胱胺滴眼液，0.37%）获批，成为第一个且唯一一个FDA批准的新型粘性半胱胺滴眼剂配方，可显著减少胱氨酸贮积症成人和儿童患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。患者每天在清醒时使用4次，Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。FDA对Cystadrops的批准基于2项临床试验数据的支持。这2项临床试验中，患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops治疗。在Ⅲ期随机、开放标签、对照、双臂多中心试验中，Cystadrops组有15名患者被给药，研究采用体内共聚焦显微镜（IVCM）评估角膜胱氨酸晶体密度，Cystadrops组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。在Ⅰ/Ⅱa期开放标签、适应性剂量反应的临床试验中，8名胱氨酸病患者接受了Cystadrops治疗，使用Cystadrops治疗可使IVCM总评分降低30%，在5年研究期间保持不变。2项临床试验对Cystadrops的安全性进行了评估。最常观察到的不良反应主要包括：眼睛疼痛（刺痛）、眼睛刺激（灼热）、视力模糊、眼睛发红、灌注滴眼部位不适（眼睛粘滞或眼睑粘滞）、眼睛瘙痒、眼水、眼睫毛或眼周有药液沉积。Kesimpta多发性硬化症是一种具有复杂机制的疾病，不同个体对改善疾病治疗的反应不同，这使得通过不同作用机制和给药途径的治疗方法变得尤为重要。复发型多发性硬化症（RMS）的治疗目标之一是保护神经功能以延缓残疾的进展。尽管目前已有几种疾病修正治疗（DMT）可用于治疗RMS，但大多数RMS患者仍未得到显著改善。早期开始高效治疗可改善RMS患者的长期疾病状况。美国FDA批准由诺华（Novartis）公司研发的Kesimpta?（Ofatumumab，奥法妥木单抗，前称OMB），作为皮下注射剂，用于治疗成人RMS，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病、活动性继发进展型疾病。此前，奥法妥木单抗于年首次被美国FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL），通过高剂量静脉输注给药。随后，诺华又花10年时间将奥法妥木单抗转向用于治疗RMS的临床开发项目中，纳入了全球超名MS患者人群。Kesimpta通过独特的方式发挥作用，专为RMS设计的治疗方案（剂量）也在治疗结果中起到重要作用，与之前批准用于CLL治疗的给药方式和给药途径不同。Kesimpta是第一个且唯一一个可在家轻松给药和管理的新型靶向、精确剂量和给药及递送的B细胞疗法，采用Sensoready自动注射笔每月在家自行皮下注射一次进行给药即可，医院/输液中心，这将满足RMS患者群体中存在的重大需求。与赛诺菲公司研发的口服多发性硬化症（MS）药物Aubagio（Teriflunomide，特立氟胺）相比，Kesimpta显示出很好的疗效和相似的安全性，将成为RMS患者的首选治疗方式。Kesimpta的获批是基于ASCLEPIOSI和ASCLEPIOSII研究的2项关键性Ⅲ期结果。与Aubagio相比，Kesimpta显著降低了年复发率（ARR，主要终点）、确认残疾进展（CDP）、钆增强（Gd+T1脑损伤）和新发/增大的T2病变数量。Kesimpta治疗第一年（0-12个月）和第二年（12-24个月）无疾病活动迹象（NEDA-3：无复发、无MRI损伤、无残疾恶化）的几率分别显著提高了3倍以上（47.0%与24.5%，p＜0.）和8倍以上（87.8%与48.2%，p＜0.）。Kesimpta在RMS患者中可能遏制新的疾病活动。Sogroya生长激素缺乏症（GHD）是一种以脑垂体前叶分泌生长激素不足为特征的疾病，GHD成人患者可接受生长激素作为一种替代疗法。
年8月28日，美国FDA批准了诺和诺德（NovoNordiskInc.）公司研发的商品名为Sogroya?的长效生长素衍生物Somapacitan-beco（NNC-，NN，8FOJU94，UNII-8FOJU94，Q）注射液，用于成人治疗GHD患者内生长激素的替代。在治疗成人GHD中，相较于经FDA批准的每天注射的人生长激素（hGH）制剂，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法。Sogroya的活性药物成分为Somapacitan，作为hGH的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期将近20年的蛋白质技术。somapacitan是由天然的hGH经修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（Albumin）的结合，使其适合每周一次给药。此次批准是依据综合临床试验研究，包括REAL1（NCT）研究，Sogroya在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中进行评估。入组例GHD患者在研究前至少三个月从未接受过生长激素治疗或停止使用其他生长激素制剂治疗。试验中，患者被随机分配接受每周一次皮下注射Sogroya、每周一次安慰剂（无效治疗）、或每日一次注射Norditropin（Somatropin，一种FDA批准的诺和诺德公司研发的生长激素）。Sogroya的有效性是由躯干脂肪的百分比变化确定，躯干脂肪是积聚在身体躯干或中心区域的脂肪，由生长激素调节，可与严重的医学问题相关。34周治疗期结束时，接受每周一次Sogroya组患者躯干脂肪平均减少了1.06%，而安慰剂组患者躯干脂肪增加了0.47%、每日一次Norditropin组患者躯干脂肪减少2.23%。每周一次Sogroya组患者和每日一次Norditropin组患者在其他临床终点也有类似的改善。Sogroya最常见的副作用包括：关节痛、背痛、消化不良、睡眠障碍、头晕、扁桃体炎、手臂或小腿肿胀、呕吐、肾上腺功能不全、高血压、血肌酸磷酸激酶增加、体重增加和贫血等。1.Informa数据库,检索日期:年9月17日.
2.药时空、新康界、生物谷、生物制品圈、美中药源等其他网络公开可获取资源.
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